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Los resultados, publicados en la revista Nature Genetics, recibieron apoyo de los proyectos JUMPY («Estrategias basadas en transposones para análisis genómicos funcionales del Xenopus tropicalis, un sistema de modelos vertebrados para la investigación biomédica y del desarrollo»), INTHER («Desarrollo y aplicación de transposones y tecnologías de integración de localización específica como métodos de inserción de genes no virales para terapias génicas ex vivo») y PERSIST («Transgénesis persistente»), todos ellos financiados con fondos comunitarios.

La terapia génica requiere la inserción de genes en las células de los pacientes y gracias a su efectividad se han podido tratar diversas enfermedades que antes no tenían cura. Esta terapia sirve para tratar tanto enfermedades hereditarias (donde los genes sanos se utilizan para reemplazar aquellos defectuosos que el paciente ha heredado), como enfermedades que afectan al corazón y al cerebro.

Toda técnica de terapia génica que se realice de forma adecuada consta de tres características: los genes terapéuticos se deben insertar en las células apropiadas, deben permanecer activos en el paciente durante mucho tiempo y debe reducirse al mínimo cualquier efecto secundario adverso.

En la actualidad, se suelen utilizar virus como vectores para transferir los genes a las células en cuestión. Sin embargo, este enfoque acarrea efectos secundarios, como inflamación, y puede incluso provocar el desarrollo de cáncer. Además, existen obstáculos normativos y técnicos que a veces dificultan el desarrollo de vectores virales para su uso en ensayos clínicos.

En este estudio reciente, los científicos se centraron en un mecanismo natural de transferencia genética: los transposones. Éstos se encuentran de forma natural en segmentos del ADN que tienen la capacidad de separarse y unirse en un fragmento de ADN ajeno.

Los investigadores elaboraron un transposón muy activo que puede transferir el gen terapéutico a la célula objetivo e integrarlo en el ADN del anfitrión.  «Esta es la primera vez que demostramos que es posible insertar genes de forma eficiente en células madre, sobre todo en las pertenecientes al sistema inmunitario, mediante la inserción de genes no virales», comentó Marinee Chuah del Instituto de Biotecnología de Flandes (VIB, Bélgica).

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